关于政协十二届全国委员会第五次会议第0693号(医疗体育类080号)提案答复的函
2017年10月24日 发布


王欣委员:

  您提出的关于加快我国儿童专用药(包括儿童用疫苗)研发、生产体系建设的提案收悉,现会同国家发展改革委、工业和信息化部、国家卫生计生委答复如下:

  一、完善鼓励儿童药研发的政策措施

  (一)加快儿童用药的审评审批
  近年来,为解决儿童用药短缺问题,食品药品监管总局进一步细化了相关政策。一是建立科学的审评审批体系。针对儿童用药的现状,自2013年起相继出台《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》《儿科人群药物临床试验技术指导原则》《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》《儿科用药非临床安全性研究技术指导原则》等4个技术指南,基本形成了科学的审评审批体系,逐渐摸索出一条加快儿童用药研发创新和审评改革的发展之路。二是建立优先审评程序。截至目前,已有24个儿童用药纳入优先审评目录,12个具有临床价值、患者急需的儿童用药品种完成了上市前的技术审评。全球唯一用于治疗罕见病——C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊、全球首个用于治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的托珠单抗注射液等一批中国患儿急需的药品获准上市。三是建立沟通交流机制。搭建了儿童用药审评技术平台,实施“提前介入,服务创新”的模式,与申报药企召开交流会,共同探讨申报品种的安全性指标和方案。截至目前,已经召开关于儿童用药的沟通交流会议11次,不仅为企业节约了大量的时间和投入,而且大幅提高了企业的临床研究水平,带动了儿童用药研发良性发展。
  (二)完善鼓励研发申报儿童药品清单
  2016年,国家卫生计生委会同工业和信息化部、食品药品监管总局等部门制定发布《首批鼓励研发申报儿童药品清单》。国家重大新药专项2017年申报指南已明确将清单所列品种列为优先支持对象。2017年将继续会同相关部门及专家发布《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》。
  2016年,国家卫生计生委委托儿童用药专家委员会开展儿童基本药物清单研究。同时,通过与世界卫生组织(WHO)开展双年度合作项目,邀请专家交流讲解WHO儿童基本药物清单遴选原则、过程和方法。下一步,在借鉴WHO遴选原则方法基础上,完善相关研究。同时,及时总结临床用药经验及安全用药数据,研究整理形成儿童用药指南,指导临床合理用药。
  (三)加大研发支持力度,提升儿童用药创新能力
  科技部新药专项2017年度课题申报指南中专门设置儿童用药品种及关键技术研发课题,其研究内容涉及儿童给药技术、口感评价体系、临床亟需儿童用药系列品种制备及产业化、儿童适宜剂型等诸多方面的研究,引导提升我国儿童药品研发综合水平。下一步,国家卫生计生委将会同有关部门进一步加大研发支持力度,遴选优势单位牵头,组织相关儿童药物研发单位联合实施,鼓励医产学研协同创新,提升儿童药品研发综合水平。
  (四)加大儿童用药价格政策支持力度
  随着我国医改不断深入推进,国家发展改革委等7部门联合印发《推进药品价格改革的意见》,从2015年6月起,取消了绝大部分药品的政府定价,对于包括儿童专用药和儿童用疫苗在内的绝大部分药品,经营者可根据成本和供求变化等因素,自主确定交易价格。下一步,将继续健全药品价格体系,进一步鼓励儿童专用药生产和使用,营造公平有序的市场环境。

  二、关于儿童用药生产供应保障

  (一)加强儿童用药生产保障
  相关部门加强与生产企业沟通协调,帮助企业尽快落实各项生产条件,先后协调促皮质素、放线菌素D等临床急需的儿童用药保障和恢复生产。
  (二)开展儿童用药定点生产试点
  对临床必须、用量小、市场供应短缺药品实施定点生产试点,包括儿童用药1个品种。印发《关于2016年临床必须、用量小、市场供应短缺药品定点生产试点有关事项的通知》,要求各级医疗卫生机构按政策要求采购和使用定点生产试点品种。下一步,继续研究筛选适宜纳入定点生产试点的儿童药品种。
  (三)建设小品种生产基地
  工业和信息化部通过2015年工业转型升级专项,支持了包括儿童药生产线改造升级在内的小品种生产基地建设。逐步解决一批包括儿童药品在内的小品种药品生产供应问题。
  (四)加大产业扶持力度
  2016年工业转型升级资金消费品“三品”专项中对儿童多发病罕见病新药、新型疫苗、儿童适宜剂型规格等创新产品、临床短缺儿童用药产业化等予以重点支持,补助资金共8000万元。

  三、加强儿童用药管理

  健全儿童用药管理的相关制度,完善儿童临床用药规范,鼓励企业积极完善说明书中儿童用药信息。加强儿童用药不良反应监测和再评价。加大对儿童用药安全宣传,积极向医师和患儿家长普及儿童用药知识。
  下一步,我局将会同有关部门积极研究儿童用药相关法规和临床用药指南,并认真考虑您所提的建议。

  感谢您对药品安全监管工作的关心和支持。


食品药品监管总局
2017年8月16日